Ваш браузер устарел, поэтому сайт может отображаться некорректно. Обновите ваш браузер для повышения уровня безопасности, скорости и комфорта использования этого сайта.
Обновить браузер

4-хдневную девочку спасли, сделав ей укол за 2 млн долларов

Малышка стала самым маленьким пациентом, получившим самое дорогое лекарство в мире — инъекцию от СМА.

28 февраля 2021

Маленькая Лекса родилась со спинальной мышечной атрофией. Это генетическое заболевание, при котором нервные клетки не могут нормально функционировать и в конечном итоге умирают, что приводит к прогрессирующим неврологическим проблемам. Слабость начинается с мышц ног и всего тела и с развитием заболевания доходит до мышц, отвечающих за глотание и дыхание. Без лечения дети со СМА в 85 процентах случаев не доживают даже до двух лет. 

СМА у детей Золгенсма
Источник:
VioletaStoimenova / E+ / Getty Images

В 2019 году FDA одобрила революционную терапию для лечения пациентов с СМА в возрасте до 2 лет. Она проводжится препаратом под названием Золгенсма. Больному требуется всего одна доза. Но есть проблема: на сегодняшний день это самый дорогой препарат в мире. Цена спасительной инъекции — 2,1 миллиона долларов.

У Лексы есть старший брат Аксель. Ему поставили поставили диагноз СМА в 4 недели. Сейчас ему 2 года, он прошел несколько курсов лечения и не все они были так эффективны, как хотелось бы. Ночью он вынужден пользоваться пользуется аппаратом искусственной вентиляции легких, кроме того, ему нужно инвалидное кресло, чтобы передвигаться. Но мальчик все же жив, и хоть медленно, но улучшение наступает.

Лексе же диагноз был поставлен еще в утробе матери. Поэтому родители начали готовиться к тому, что малышке потребуется дорогостоящее лечение. К счастью для них, расходы на него покрывала страховая компания.

Четырехдневная малышка на сегодняшний день стала самым маленьким пациентом в мире, получившим укол Золсенгмы.

«Мы надеемся, что дали ей достаточно времени, чтобы предотвратить смерть мотонейронов, что даст ей гораздо, намного больше шансов остаться бессимптомной и по сути, здоровой», — рассказали доктора.

Пока еще рано говорить, как именно препарат подействовал, но уже заметны хорошие признаки. В 3 недели Лекса может самостоятельно дышать, нормально двигать руками, ногами и головой. В этом же возрасте ее старший брат, например, уже уже был интубирован. Врачи будут внимательно следить за ней, но вся ее семья надеется, что она будет жить полноценной жизнью.

Подписываясь на рассылку вы принимаете условия пользовательского соглашения